尽管2023年的生物医药行业面临着诸多变化及挑战，但美国FDA批准的新药仍创5年新高。本文主要根据网上公开内容和各大网站的资料进行收集整理。

FDA旗下的药物评估和研究中心（CDER）批准了55款创新药（不含基因疗法和细胞疗法），远超2022年，药物数量仅次于2018年的59款。

图源：医药魔方

获批药物治疗领域上，适应症类型众多。主要涉及肿瘤、罕见病、传染病、心血管疾病、中枢神经系统疾病、代谢等领域；其中批准的新药数量多集中在肿瘤和罕见病上。

图源：动脉网

（1）首个完全批准的AD新药：Leqembi

Leqembi（lecanemab）是抗Aβ单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。它是20年来首款获得FDA完全批准的AD新疗法，通过静脉（IV）输注给药，选择性结合以中和消除可溶性、有毒的Aβ聚集体（原纤维）。

（2）首个非共价BTK抑制剂：Jaypirca

Jaypirca（pirtobrutinib）是一款非共价、具有高度选择性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用以治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。它可以在先前使用过共价BTK抑制剂（包括伊布替尼、阿卡替尼或泽布替尼）治疗的MCL患者中重建BTK抑制，并延长靶向BTK途径的益处。

Jaypirca结构图

（3）首个治疗FA的药物：Skyclarys

Skyclarys（omaveloxolone）一款Nrf2激动剂，用于治疗弗里德赖希共济失调症（FA）患者的药物。Nrf2是一种转录因子，通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号来促进炎症消退。

Skyclarys结构图

（4）首个靶向ALS的基因疗法：Qalsody

Qalsody（tofersen）是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。它可以与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。

（5）首个口服粪便微生物疗法：Vowst

Vowst（SER-109）是一种基于微生物群的口服胶囊治疗药物，用于预防复发性艰难梭菌感染（rCDI）。它是从健康人粪便纯化而来，平均含有大约50种细菌，通过重建肠道菌群，抑制艰难梭菌的生长。

（6）首个RSV疫苗：Arexvy

Arexvy是一款针对老年人的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，用于预防60岁以上成人因RSV感染而造成的下呼吸道疾病（LRTD）。Arexvy RSV疫苗包含重组亚单位预融合RSV F糖蛋白抗原（RSVPreF3），与AS01E佐剂相结合。

（7）首个HA基因疗法：Roctavian

Roctavian是一种一次性基因疗法，用以治疗A型血友病（HA）。Roctavian以AAV5病毒载体，递送表达凝血因子VIII（FVIII）到患者细胞，使患者身体能够自行产生凝血因子，防止或减少出血的发生。

（8）首个GPRC5D/CD3双抗：Talvey

Talvey（talquetamab）是一种双特异性T细胞结合抗体，能同时靶向多发性骨髓瘤（MM）细胞上的GPRC5D和T细胞上的CD3，用于治疗复发或难治性MM。它通过激活CD3阳性T细胞，诱导T细胞对GPRC5D阳性MM细胞进行杀伤。

Talquetamab作用机制图

（9）首款口服单药PNH疗法：Fabhalta

Fabhalta（iptacopan）是一种靶向补体旁路途径B因子口服抑制剂，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。它作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。

Fabhalta结构图

（10）首个CRISPR基因编辑：Casgevy

Casgevy（exa-cel）是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。它通过在体外对患者的造血干细胞进行改造修饰，使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。

Casgevy的工作原理图

FDA的CDER批准的55款新分子实体药物中含有6款多肽类药物，分别是Daybue、Rezzayo、Paxlovid、Posluma、Aphexda和Zilbrysq。从治疗领域来看，抗肿瘤、抗感染和罕见病领域各有2个。

资料来源：美国FDA官网、博药整理

FDA的CDER批准的8款单抗如下表所示。

FDA的CDER批准的4款双特异性抗体见下表。

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